作者： 郭晉暉

　　[ 對于罕見病藥品，只有定價合適的藥品才能拿來談判，最后通過降價納入到醫(yī)保目錄之中。國家醫(yī)保局沒有將一些定價較貴的藥品納入目錄是向藥企發(fā)出明確信號：即便不在醫(yī)保目錄中，藥企也要基于中國是發(fā)展中國家的國情來制定合適的藥品價格。 ]

　　每年兩會期間，罕見病都是委員代表熱議的話題之一。在國家醫(yī)保局陸續(xù)公布的160件2020年提案建議回復(fù)中，有近20件是直接與罕見病相關(guān)的。如此密集的回復(fù)，體現(xiàn)了政府相關(guān)部門對罕見病的關(guān)注度。

　　清華大學(xué)醫(yī)療服務(wù)治理研究中心研究員廖藏宜接受第一財經(jīng)采訪時表示，解決罕見病患者的用藥保障問題，是我國醫(yī)保制度建設(shè)的最后一塊短板。

　　如何補上這一短板？國家醫(yī)保局在回復(fù)中稱，下一步將研究探索建立政府主導(dǎo)、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，通過帶量采購和藥品談判來降低罕見病藥品的價格、提高罕見病患者診療服務(wù)水平、鼓勵商業(yè)保險機構(gòu)提供更多保障產(chǎn)品等也都在“目標(biāo)政策包”之內(nèi)。

　　回復(fù)中也明確表示，部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠(yuǎn)超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。此外，對于委員代表們提出的“成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金”的建議，回復(fù)稱，有關(guān)部門認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見病患者醫(yī)藥費用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導(dǎo)的罕見病專項基金需慎重考慮。

　　基本醫(yī)保難以承受天價藥

　　2月28日，是國際第14個罕見病日。目前已經(jīng)明確的罕見病有7000多種，95%的罕見病仍沒有特效藥。而我國罕見病患者大約2000萬人，每年新增患者超過20萬。

　　全國政協(xié)委員丁潔在去年兩會提交的《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的提案》中提出，罕見病藥品的支付問題沒有得到根本的解決。部分罕見病藥品價格昂貴難以支付，這是罕見病患者面前的一座難以攀越的高山，也是落實基本醫(yī)療保障制度面臨的困難。

　　丁潔建議，將罕見病藥品盡可能納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將121種罕見病中有診療共識或?qū)＜抑改�、有明確療效的在國內(nèi)上市的罕見病藥品，引進我國的醫(yī)療保障體系，納入國家基本醫(yī)療藥品目錄。

　　國家醫(yī)保局在回復(fù)中稱，2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。

　　據(jù)統(tǒng)計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)證的50余種藥品中，已有40余種納入國家醫(yī)保藥品目錄。

　　醫(yī)保目錄中的罕見病藥物還在動態(tài)擴容中。即將在3月1日實行的2020年醫(yī)保目錄又加入亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥）、肢端肥大癥等7種罕見病用藥。

　　去年治療SMA（脊髓性肌萎縮癥）病的天價進口藥諾西那生鈉注射液曾引起社會的廣泛關(guān)注，但這種一針售價高達70萬元的藥品，最后并沒有進入2020版的醫(yī)保目錄之中。

　　國家醫(yī)保局在回復(fù)人大代表時稱，從基本醫(yī)�；�金承受能力來看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數(shù)百萬，基本醫(yī)保難以承受。部分省份或地區(qū)通過大病保險、醫(yī)療救助、財政專項等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見病患者高額醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)，也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問題。

　　國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長熊先軍曾表示，對于罕見病藥品，只有定價合適的藥品才能拿來談判，最后通過降價納入到醫(yī)保目錄之中。國家醫(yī)保局沒有將一些定價較貴的藥品納入目錄是向藥企發(fā)出明確信號：即便不在醫(yī)保目錄中，藥企也要基于中國是發(fā)展中國家的國情來制定合適的藥品價格。

　　廖藏宜認(rèn)為，在現(xiàn)行醫(yī)療保障體系中解決罕見病患者的用藥保障問題是政策趨勢，現(xiàn)實的問題是有些罕見病藥品過于昂貴，籌資問題解決起來難度比較大。同時政策也要考慮到對藥品創(chuàng)新以及研發(fā)的引導(dǎo)。罕見病藥品規(guī)模不大，但它們都是獨家的，稀缺又能救命，醫(yī)保是否能報銷事關(guān)這些藥品的生存和企業(yè)研發(fā)的積極性。

　　他建議，在罕見病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入方面，建立基本藥品目錄下的罕見病藥品子目錄管理機制。根據(jù)國家衛(wèi)健委公布的罕見病目錄，由國家醫(yī)保局開展罕見病藥品目錄準(zhǔn)入談判，在遵循常規(guī)藥品的衛(wèi)生技術(shù)評估外，罕見病藥品還需滿足診斷明確、療效顯著、無替代藥品、患者長期負(fù)擔(dān)重等條件。

　　更多罕見病藥品將納入集采

　　我國對于罕見病及“孤兒藥”一直都在出臺相關(guān)的政策�！吨泄仓醒雵鴦�(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。在業(yè)內(nèi)已經(jīng)達成的共識是建立多方籌資的罕見病用藥保障機制。

　　南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來對第一財經(jīng)表示，從社會保障的普惠性來說，罕見病及人群應(yīng)該被納入醫(yī)保范疇，但這種病的受益人群比較少，而醫(yī)保局的基本原則是“廣覆蓋、�；�本”，罕見病藥費高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫(yī)療保險基金顯然是無法承受的。

　　國家醫(yī)保局在回復(fù)人大代表的建議時推薦了浙江金華、廣東佛山、山東青島等地做法，這些地區(qū)積極探索通過大病保險、醫(yī)療救助、財政專項資金或者設(shè)立慈善項目方式緩解區(qū)域內(nèi)特殊罕見病患者醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)，做出有益探索。

　　通過帶量采購來降低罕見病藥品的價格也是保障機制之一。2018年以來，國家醫(yī)保局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購。

　　近日，國務(wù)院發(fā)布了《國務(wù)院辦公廳關(guān)于推動藥品集中帶量采購工作常態(tài)化制度化開展的意見》，特別對治療罕見病的“孤兒藥”采購作出特殊安排，通過國家采購和談判來降低高額的罕見病藥品價格，提高孤兒病患者的用藥可及性。

　　朱銘來表示，罕見病發(fā)病率雖然不高，但對社會的負(fù)面影響比較大，“天價藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會處于無助的境地，如果能夠通過談判和集采，將成本降到合理的價位，發(fā)揮醫(yī)保帶量購買的優(yōu)勢，這將極大緩解特殊人群的困難。