這兩日，一篇題為《一個(gè)父親的選擇：鋌而走險(xiǎn)自制藥，還是等著孩子死去》的文章刷屏網(wǎng)絡(luò)。文中，高中學(xué)歷的徐偉為救兒子自學(xué)基因編輯、自制藥用級(jí)化合物治療罕見(jiàn)病的故事，引發(fā)眾多討論。今日（9月29日），當(dāng)事人徐偉通過(guò)微博發(fā)文，感謝眾人的關(guān)心和鼓勵(lì)，回應(yīng)化合物安全性問(wèn)題，并求助專家與相關(guān)檢測(cè)機(jī)構(gòu)能夠提供支持與幫助。

　　根據(jù)《一個(gè)父親的選擇：鋌而走險(xiǎn)自制藥，還是等著孩子死去》一文，徐偉的兒子小灝洋身患極其罕見(jiàn)的遺傳性疾病Menkes綜合癥。

　　文章提到，國(guó)際上，補(bǔ)充組氨酸銅常被用作對(duì)Menkes的對(duì)癥治療。在境外，這種簡(jiǎn)單的化合物通常以院內(nèi)制劑的形式存在。國(guó)內(nèi)也有醫(yī)生曾試圖推動(dòng)組氨酸銅作為院內(nèi)制劑，但囿于院內(nèi)試劑整體收緊、行政審批手續(xù)繁瑣、兒童注射液要求更加嚴(yán)格，最終不了了之。于是，大陸家長(zhǎng)的常見(jiàn)選擇是，去中國(guó)臺(tái)灣和美國(guó)的醫(yī)院拿藥。

　　但是一場(chǎng)新冠疫情斷了境外就醫(yī)拿藥的渠道，徐偉開始走上危險(xiǎn)重重的自制藥之路。

　　對(duì)于徐偉的嘗試，北京協(xié)和醫(yī)院原藥劑科主任張繼春表示了對(duì)于藥品安全性的擔(dān)心，“作為靜脈注射劑生產(chǎn)都是非常嚴(yán)格的，加的助溶劑是否是藥用規(guī)格，加的量都有嚴(yán)格規(guī)定，自己制作藥品誰(shuí)也不會(huì)表態(tài)可以用。”聽聞這位父親的自制藥經(jīng)歷后，張繼春也感慨：“他能做到這一步，可以說(shuō)是奇跡了”。與此同時(shí)，她同樣反復(fù)強(qiáng)調(diào)，這種方法，可以理解，卻不合規(guī)。作為個(gè)人，張繼春同情罕見(jiàn)病家庭的遭遇，而且也沒(méi)有治療方法，只能任由病人“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”。但從專業(yè)角度，她認(rèn)為，不管是從藥物監(jiān)管還是臨床使用層面，都不會(huì)鼓勵(lì)這種行為。

　　組氨酸銅制備完成，徐偉將殘留的液體倒入培養(yǎng)皿做無(wú)菌檢驗(yàn)（圖自“八點(diǎn)健聞”微信公眾號(hào)，陳鑫攝）

　　隨著這篇文章的廣泛傳播，今日，微博認(rèn)證為“為救兒子自學(xué)基因編輯的父親 徐偉 ”的用戶@不負(fù)我時(shí)光 出面發(fā)聲，連發(fā)2條微博回應(yīng)相關(guān)問(wèn)題，并表達(dá)求助之意。

　　在第一條微博中，@不負(fù)我時(shí)光 感謝眾人對(duì)孩子病情的關(guān)心和鼓勵(lì)。

　　在第二條微博中，@不負(fù)我時(shí)光 先是集中回應(yīng)了人們關(guān)心的一些問(wèn)題。關(guān)于化合物安全性方面，@不負(fù)我時(shí)光 表示已根據(jù)藥典盡量達(dá)到環(huán)境的潔凈度，空間也用過(guò)氧乙酸滅菌過(guò)，空氣沉降菌與浮游菌都通過(guò)檢驗(yàn)，制劑最終也通過(guò)了0.22um的過(guò)濾滅菌，并且所有原料均采用藥用級(jí)，最后也會(huì)通過(guò)TSA接種驗(yàn)證無(wú)菌，鱟試劑檢測(cè)細(xì)菌內(nèi)毒素。關(guān)于孩子用藥后的相關(guān)狀況，@不負(fù)我時(shí)光 表示，化合物只能對(duì)兒子的病情起到緩解的作用，所以開始培養(yǎng)間充質(zhì)干細(xì)胞，希望通過(guò)干細(xì)胞更好的改善孩子的病情。

　　之后，@不負(fù)我時(shí)光 表達(dá)了求助之意。一方面，他表示，生物制劑的支原體、人源病毒、細(xì)胞表面標(biāo)志物、端粒酶等相關(guān)的檢測(cè)費(fèi)用昂貴，而孩子病了之后所有收入來(lái)源都斷了，加上搭建實(shí)驗(yàn)室和研發(fā)后期的基因藥物，囊中羞澀，希望有相關(guān)的檢測(cè)機(jī)構(gòu)能夠提供一些幫助。

　　另一方面，@不負(fù)我時(shí)光 也希望能有專家提供支持，他稱自己對(duì)于AAV9載體的免疫問(wèn)題和多次遞送問(wèn)題還不是了解的很透徹，希望有相關(guān)的AAV載體專家能夠幫忙解答一些疑問(wèn)。另外，他還想根據(jù)孩子突變位點(diǎn)設(shè)計(jì)prime editor的RNA，通過(guò)構(gòu)建質(zhì)粒體外驗(yàn)證編輯效率，在此方面也希望有關(guān)的專家可以提供幫助。

　　最后，@不負(fù)我時(shí)光 再次表達(dá)了感謝之意，表示自己一路走來(lái)從來(lái)沒(méi)有聽到過(guò)這么多的鼓勵(lì)和支持，“我相信沒(méi)有什么困難是戰(zhàn)勝不了的，圖大于其細(xì)，圖難于其易，希望總是有的，孩子會(huì)好的！”

　　原標(biāo)題：高中學(xué)歷父親回應(yīng)救兒子自制藥：“兒子病重，你會(huì)冒險(xiǎn)選擇自制藥嗎？”