12月3日，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果官宣。有7款罕見病治療藥物進(jìn)入此次醫(yī)保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。
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新京報(bào)貝殼財(cái)經(jīng)記者 李云琦 編輯 宋鈺婷 校對(duì) 盧茜
“醫(yī)保其實(shí)我們?cè)谟懻撘粋�(gè)問(wèn)題，就是每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”
在今年11月11日的2021國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)，一款高價(jià)藥物的談判正在緊張進(jìn)行。國(guó)家醫(yī)保局談判代表、福建省醫(yī)保局藥械采購(gòu)建管處處長(zhǎng)張勁妮在醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)的這句話說(shuō)給了一家美國(guó)藥企渤健。這場(chǎng)談判最終進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)，企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商議，最終談判成功，談判室內(nèi)掌聲雷動(dòng)。
在這次國(guó)家醫(yī)保談判中，渤健有富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液三款藥物入圍，前兩款藥物用于罕見病多發(fā)性硬化的治療，諾西那生鈉注射液用于罕見病髓性肌萎縮癥(SMA)的治療。近兩年，諾西那生鈉注射液頻繁因?yàn)楦甙旱乃巸r(jià)吸引到社會(huì)各界關(guān)注。
12月3日，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果官宣。有7款罕見病治療藥物進(jìn)入此次醫(yī)保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。
病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)王奕鷗對(duì)新京報(bào)貝殼財(cái)經(jīng)表示，能進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保肯定是非常重要的一件事，目前還有絕大部分的高值藥是沒(méi)有被納入到醫(yī)保范圍里。
根據(jù)病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)統(tǒng)計(jì)，截至目前，基于國(guó)家《第一批罕見病目錄》，在我國(guó)明確注冊(cè)的罕見病適應(yīng)癥藥品有87種，涉及46種罕見病；截至2021年國(guó)家醫(yī)保談判之后，有28種罕見病的58種藥物已納入國(guó)家醫(yī)保目錄中。
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國(guó)家醫(yī)保已有28種罕見病用藥，
此次突破在于“高值藥”
12月3日，國(guó)家醫(yī)保目錄談判結(jié)果官宣。數(shù)據(jù)顯示，此次共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，11種藥品被調(diào)出目錄。2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)2860種，將于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。從談判結(jié)果看，最終94種藥品（目錄外67種，目錄內(nèi)27種）談判成功，總體成功率80.34%。目錄外67種藥品平均降價(jià)61.71%。
▲圖說(shuō)：11月11日，被屏風(fēng)遮擋住的醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)。
正如同國(guó)家醫(yī)保局談判代表提到的“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，此次新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛。
此次新增進(jìn)入醫(yī)保目錄中的藥品，人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、氯苯唑酸軟膠囊7款藥物，分別為治療血友病、遺傳性血管性水腫、髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的罕見病藥物。
記者注意到，除此前因治療費(fèi)用價(jià)格高而受到外界關(guān)注的諾西那生鈉注射液外，此次進(jìn)入醫(yī)保的阿加糖酶α注射用濃溶液為治療法布雷病藥物，此前治療年費(fèi)用同樣超過(guò)百萬(wàn)元。
“每年其實(shí)國(guó)家醫(yī)保目錄談判都會(huì)有罕見病藥物進(jìn)入，這一次比較特別的是高值藥進(jìn)入醫(yī)保的情況，確實(shí)是一個(gè)突破，也是非常不容易的。特別感謝國(guó)家醫(yī)保局為罕見病群體所做的努力。”
數(shù)據(jù)顯示，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，中國(guó)的罕見病患者數(shù)量約為2000萬(wàn)人。從全球范圍看，目前僅有5%的罕見病有有效治療方法。
“基于罕見病藥品的特殊性，我們更希望國(guó)家能針對(duì)罕見病用藥有特殊的保障機(jī)制”，王奕鷗建議，比如設(shè)立國(guó)家專項(xiàng)用于罕見病用藥的基金來(lái)降低患者負(fù)擔(dān)、鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)將罕見病納入保障、鼓勵(lì)地方性保障探索、鼓勵(lì)慈善等等，多方面、多層次地對(duì)罕見病用藥進(jìn)行保障，結(jié)合國(guó)家醫(yī)保一起形成多元支付體系。同時(shí)，也希望更多醫(yī)藥企業(yè)可以研發(fā)、引進(jìn)罕見病用藥，滿足中國(guó)大量罕見病患者的實(shí)際需求。
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諾西那生鈉為渤健貢獻(xiàn)兩成收入,
百萬(wàn)治療年費(fèi)用成過(guò)去式
“今天真的是特別特別激動(dòng)，太不容易了，我們家孩子等了7年”。在電話中，一位罕見病患兒的母親喜極而泣。
北京SMA患兒松子今年已經(jīng)上小學(xué)，他在一歲零一個(gè)月時(shí)被確診的是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。資料顯示，SMA新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/100001，常規(guī)人群中，約每40-50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。隨著SMA患者病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。
“我們是2015年確診，當(dāng)時(shí)發(fā)現(xiàn)他運(yùn)動(dòng)能力不如正常小朋友，我們確診時(shí)醫(yī)生跟我們說(shuō)，這個(gè)孩子活不過(guò)兩歲�！�
在很長(zhǎng)一段時(shí)間，中國(guó)對(duì)于SMA患者的診斷、就醫(yī)、用藥一直是一個(gè)空白。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥監(jiān)局和國(guó)家中醫(yī)藥局5部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病。
從確診開始，松子父母得到的很多反饋都是“沒(méi)有任何希望了”，但他們一直沒(méi)有放棄，一直堅(jiān)持了解更多的SMA相關(guān)知識(shí)，之后給孩子用護(hù)具、按摩，跟國(guó)外的家長(zhǎng)聊這個(gè)疾病，“那個(gè)時(shí)候是想，只要把他的生命維持下去，我們都能傾其所有去付出�！�
2016年，美國(guó)一家醫(yī)藥公司渤健生產(chǎn)的鞘內(nèi)注射藥物Spinraza（諾西那生鈉注射液）在美國(guó)獲批上市，成為全球首個(gè)SMA治療藥物，“我記得特別清楚，那好像是一個(gè)圣誕，當(dāng)時(shí)就覺(jué)得，我們家孩子有希望了，活下去更有希望了�！�
▲圖說(shuō)：諾西那生鈉注射液產(chǎn)品圖
2019年，通過(guò)中國(guó)藥監(jiān)局審批，得以進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。根據(jù)渤健官網(wǎng)顯示，截至2020年12月31日，諾西那生鈉注射液已經(jīng)在全球50多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，全球已有超過(guò)11000名患者接受諾西那生鈉注射液治療。
根據(jù)渤健2020年年度報(bào)告，公司諾西那生鈉注射液全年收入為20.52億美元。記者從渤健財(cái)報(bào)中看到，諾西那生鈉注射液在公司2020年度的收入占比已經(jīng)近乎兩成。
▲圖說(shuō)：渤健2020年財(cái)報(bào)中，披露的諾西那生鈉注射液2018年以來(lái)收入情況
最早進(jìn)入中國(guó)之時(shí)，諾西那生鈉注射液的治療費(fèi)用高達(dá)140萬(wàn)元。貝殼財(cái)經(jīng)記者了解到，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)后，一開始的定價(jià)在70萬(wàn)元一針，根據(jù)企業(yè)送藥政策，買第一針時(shí)送三針，買第二針時(shí)送一針�；颊咴谥委熤校枰皟蓚�(gè)月注射4針諾西那生鈉，以后每4個(gè)月打一針。第一個(gè)年度，需要注射6針諾西那生鈉，這樣下來(lái)就是140萬(wàn)的年治療費(fèi)用。
“70萬(wàn)一針，傾其所有我們能用上一年，但是這個(gè)不是一針就見效的藥，是要終身用藥的，那之后怎么辦？”
松子?jì)寢尭嬖V記者，周圍孩子用藥后的好轉(zhuǎn)讓自己更加煎熬，陷入自責(zé)和內(nèi)疚之中，“一直到今天上午官宣出來(lái)，這個(gè)藥進(jìn)醫(yī)保了！我們還對(duì)帶孩子去國(guó)外治療的家長(zhǎng)說(shuō)：你們回來(lái)吧，我們進(jìn)醫(yī)保了，大部分孩子都能用得起藥了！”，“國(guó)家政策太好了，這份心情真的太難描述！”
12月3日，美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍對(duì)貝殼財(cái)經(jīng)記者表示，目前在美兒SMA關(guān)愛中心實(shí)名登記注冊(cè)的SMA患者有兩千人，但其中真正使用諾西那生鈉注射液治療的只有四五百人。如今在我國(guó)，患者只可以采用諾西那生鈉注射液治療方案，或者選擇羅氏的一款藥物利司撲蘭（Evrysdi） 進(jìn)行治療。在采用Evrysdi藥物治療中，年治療費(fèi)用也在十幾萬(wàn)到50萬(wàn)不等。
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或降低至3萬(wàn)元/針,
患者家屬期待盡快落地實(shí)施
12月3日早上，收到諾西那生鈉注射液進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保的消息時(shí)，岳岳媽媽還在為孩子后續(xù)治療做時(shí)間規(guī)劃。
去年年初，岳岳第一次進(jìn)行了諾西那生鈉注射液的治療，注射了4針諾西那生鈉。但因?yàn)橹委熧M(fèi)用有限，岳岳已經(jīng)停藥18個(gè)月。
▲圖說(shuō)：上海SMA患者岳岳的家長(zhǎng)提供的打針發(fā)票，顯示一針諾西那生鈉注射液價(jià)格為69.97萬(wàn)元。
“每年如此高昂的治療費(fèi)真的對(duì)我們小家庭來(lái)說(shuō)是無(wú)法承受的”，岳岳的媽媽對(duì)貝殼財(cái)經(jīng)記者表示。這兩年，岳岳媽媽等家長(zhǎng)一直在倡議地方政府將這款藥物納入醫(yī)療救助范圍，也更希望這款藥物能進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保之中。
2021年1月，諾西那生鈉注射液治療費(fèi)用降價(jià)至55萬(wàn)元一年，并且進(jìn)入上海的滬惠保，但岳岳所在醫(yī)院受限藥占比的問(wèn)題，一直未采購(gòu)諾西那生鈉注射液。
岳岳媽媽告訴貝殼財(cái)經(jīng)記者，在自己和眾多家長(zhǎng)努力了很久之后，上海衛(wèi)健委還特意為此出文，醫(yī)院采購(gòu)諾西那生鈉注射液不計(jì)算藥占比之中，“11月這個(gè)文件正式給到醫(yī)院，醫(yī)院12月份走采購(gòu)流程，通知我們下周五入院開始治療”。
“現(xiàn)在用就是55萬(wàn)，滬惠保最高報(bào)銷30萬(wàn)”，岳岳媽媽開始考慮是否要等待此次的醫(yī)保新價(jià)格，“這個(gè)新國(guó)家醫(yī)保政策說(shuō) 是在下個(gè)月（2022年1月起）實(shí)施，但是真的落地到上海要多久我們不確定。”
岳岳媽媽告訴記者，如果諾西那生鈉注射液一針價(jià)格能降低至3萬(wàn)，此次等待新醫(yī)保政策落地后用藥，國(guó)家醫(yī)保的報(bào)銷比例是60%。
根據(jù)人民日?qǐng)?bào)微博發(fā)布視頻，11月11日諾西那生鈉注射液談判現(xiàn)場(chǎng)中，國(guó)家醫(yī)保局談判代表給出的報(bào)價(jià)為33000元，并提出期望企業(yè)能夠接受。在藥企代表的第八次商議后，給出最終報(bào)價(jià)，最終成交，但最后的談判價(jià)格并未在視頻中呈現(xiàn)。
“多少錢一針的單價(jià)現(xiàn)在都不知道，藥廠也沒(méi)有官宣、醫(yī)保局也沒(méi)有官宣”，岳岳媽媽表示，自己也仍在等待進(jìn)一步的消息。
根據(jù)12月3日國(guó)家醫(yī)保局、人力資源社會(huì)保障部印發(fā)的通知要求，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄自2022年1月1日起正式實(shí)施。國(guó)家醫(yī)保局表示，目前，各地醫(yī)保部門正緊鑼密鼓地開展信息系統(tǒng)調(diào)整、政策銜接、人員培訓(xùn)等工作，爭(zhēng)取談判藥品盡早落地。
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進(jìn)擊的醫(yī)保：
本次醫(yī)保談判預(yù)計(jì)為患者減負(fù)超300億
2021年醫(yī)保目錄更新，是醫(yī)保政策的又一次進(jìn)擊。國(guó)家醫(yī)保局表示，此次調(diào)整始終堅(jiān)持“�；尽钡墓δ芏ㄎ唬Ω玫貪M足廣大參保人的基本用藥需求，繼續(xù)堅(jiān)持“突出重點(diǎn)、補(bǔ)齊短板、優(yōu)化結(jié)構(gòu)、鼓勵(lì)創(chuàng)新”的調(diào)整思路。
�；镜墓δ芏ㄎ簧�，醫(yī)保局也始終綜合考慮現(xiàn)階段我國(guó)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平、醫(yī)�；鸷蛥⒈Ｈ藛T負(fù)擔(dān)能力等因素，堅(jiān)決杜絕“天價(jià)藥”進(jìn)目錄。
此次未進(jìn)入醫(yī)保目錄之中的“天價(jià)藥”就有此前同樣備受關(guān)注的阿基侖賽注射液。阿基侖賽注射液，也就是奕凱達(dá)，這款藥物是中國(guó)首個(gè)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市的CAR-T細(xì)胞治療藥品，主要用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。
這款今年6月才上市的藥品，因?yàn)橹委熜Ч透甙簝r(jià)格同時(shí)受到關(guān)注，也被稱為“120萬(wàn)元/針天價(jià)藥”。
根據(jù)此前國(guó)家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布的《關(guān)于公示2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過(guò)初步形式審查藥品及信息的公告》，顯示共有271個(gè)藥品通過(guò)初步形式審查。其中包括備受矚目的阿基侖賽注射液。但在后續(xù)談判過(guò)程中，該藥物進(jìn)入談判階段。
當(dāng)時(shí)國(guó)家醫(yī)保局還表示，“解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫(yī)保一條道路，可以充分發(fā)揮各類補(bǔ)充保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)等渠道功能，通過(guò)建立完善中國(guó)特色的多層次醫(yī)療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求�！�
而對(duì)于堅(jiān)決不讓“天價(jià)藥”進(jìn)目錄的背后，是國(guó)家醫(yī)保局對(duì)經(jīng)濟(jì)性的把握，關(guān)乎醫(yī)保資金的有效利用。
國(guó)家醫(yī)保局表示，在今年的調(diào)整過(guò)程中，我們嚴(yán)格把握藥品的經(jīng)濟(jì)性，經(jīng)初步測(cè)算，新增的74種藥品預(yù)計(jì)2022年增加的基金支出，與目錄內(nèi)藥品降價(jià)等騰出的基金空間基本相當(dāng)。因此，從總體上看，近期不會(huì)明顯增加基金支出。
“從患者負(fù)擔(dān)情況看，與原市場(chǎng)價(jià)格相比，通過(guò)談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，本次談判預(yù)計(jì)2022年可累計(jì)為患者減負(fù)超過(guò)300億元。”
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