丁列明建議，進一步優(yōu)化科技創(chuàng)新生態(tài)，加大支持力度、促進協(xié)同創(chuàng)新，鼓勵多方發(fā)力共同推動新藥自主研發(fā)

圖為全國人大代表、貝達藥業(yè)(300558)董事長兼首席執(zhí)行官丁列明。

《投資時報》記者 周運尋

百年變局、世紀疫情疊加，2022年世界進入新的動蕩變革期。在此背景下，中國進入“兩會時間”獲得國際社會高度關注。

以此為契機，全國人大代表及全國政協(xié)委員們堅持建言獻策、凝聚共識。一如全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官丁列明，今年就針對藥品審批、創(chuàng)新藥研發(fā)、醫(yī)保支付改革、保障個人信息安全等方面提出多項建議。

在《關于持續(xù)加快藥品審評審批的建議》中，他認為，應進一步加快注冊核查速度，縮短與CDE溝通會議的等待時限，減少臨床試驗申請和補充申請的資質證明類材料，加強對附條件批準新藥后續(xù)臨床試驗的監(jiān)管。

針對“新藥自主研發(fā)”，丁列明建議進一步優(yōu)化科技創(chuàng)新生態(tài)，加大支持力度、促進協(xié)同創(chuàng)新，鼓勵多方發(fā)力共同推動新藥自主研發(fā)，以不斷提升中國創(chuàng)新藥的核心競爭力。在具體措施上可以有四方面抓手，第一，積極探索以臨床價值為主導的多方共贏的創(chuàng)新藥合理定價機制；第二，進一步增進臨床研究環(huán)節(jié)相關機構和專家間的協(xié)同；第三，吸引更多海外高端人才；第四，進一步加大對生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)投資基金的稅收優(yōu)惠力度。

除了醫(yī)藥專業(yè)領域，丁列明還關注到社會普遍出現(xiàn)的個人信息安全問題。在《關于加快制定個人信息安全國家強制性標準的建議》中，他提議，完善國家網絡安全標準化體系頂層設計，加快推進個人信息安全方面的強制性國家標準研制。

建議加快藥品審評審批

醫(yī)藥創(chuàng)新與人民群眾健康息息相關，2015年以來先后發(fā)布的《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》等重要文件，深入推進了藥品上市許可持有人制度、藥物臨床試驗默示許可、關聯(lián)審評審批、優(yōu)先審評審批等一系列改革舉措。

在相關法律法規(guī)政策的鼓勵和支持下，我國創(chuàng)新藥研發(fā)成績十分突出，近5年共有59個國家1類新藥獲批上市，去年首次達到22個，再創(chuàng)歷史新高。同時，我國對全球醫(yī)藥創(chuàng)新的貢獻率穩(wěn)步提升，邁入到全球第二梯隊，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要力量。

但也應看到，與第一梯隊的先進國家和地區(qū)相比，我們還存在著不小的差距，必須進一步優(yōu)化科技創(chuàng)新生態(tài)，加大支持力度、促進協(xié)同創(chuàng)新，鼓勵多方發(fā)力共同推動新藥自主研發(fā)，不斷提升中國創(chuàng)新藥的核心競爭力。

在全面建設社會主義現(xiàn)代化國家新征程指引下，“面向人民生命健康”開展科技創(chuàng)新已經上升到國家戰(zhàn)略高度，同時也對創(chuàng)新藥研發(fā)提出了新的更高要求。

為加快促進我國創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展，丁列明就進一步優(yōu)化審評審批制度，提出了6點建議：第一，進一步加快注冊核查速度；第二，進一步縮短與CDE溝通會議的等待時限；第三，減少臨床試驗申請和補充申請的資質證明類材料；第四，加強對附條件批準新藥后續(xù)臨床試驗的監(jiān)管；第五，進一步加強對抗腫瘤藥物研發(fā)的引導；第六、財政上給予更多經費支持，提升藥品審評人員的福利待遇，并增加審評人員數(shù)量。

鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)

在今年的兩會中，丁列明也關注到“孤兒藥”的研發(fā)問題。

在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。罕見病是指發(fā)病率極低，患病人數(shù)極少的疾病。根據世界衛(wèi)生組織定義，罕見病為患病人數(shù)占總人口的0.65‰—1‰的疾病。根據蔻德罕見病中心（CORD）的統(tǒng)計，目前已知的罕見病有近7000種，其中5400多種為嚴重性疾病。而僅有10%的罕見病有相應的治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。

當前，孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛(wèi)生問題。主要是由于孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，而單一罕見病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強；二是由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅動和市場機制很難得到解決，因此，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費用，增加研發(fā)成功率和收益預期。

雖然罕見病發(fā)病率/患病率低，但由于我國人口基數(shù)龐大，罕見病患者的絕對數(shù)量并不少，目前總人數(shù)約2000萬人，對社會、經濟、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問題之一。特別是孤兒藥的研發(fā)還處于空白狀態(tài)，少數(shù)罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用。

同時，我國對孤兒藥研發(fā)的激勵政策相對較少，主要集中在審評階段。因此對國內罕見病基礎研究、轉化醫(yī)學研究和孤兒藥原始創(chuàng)新的激勵作用尚不明顯。對此，丁列明建議構建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵機制。

第一，建議在國家層面成立罕見病專項工作委員會，統(tǒng)籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報銷等制定系統(tǒng)性政策機制，鼓勵科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。以罕見病登記系統(tǒng)的流行病學數(shù)據為基礎，擴充并動態(tài)調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

第二，在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發(fā)項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發(fā)項目的科研經費支持，以孤兒藥研發(fā)費用的50%，給予企業(yè)稅收減免。在研發(fā)過程中，經孤兒藥資格認定后，CDE提供全程的研發(fā)技術支持，為企業(yè)臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，并明確自主研發(fā)孤兒藥同樣適用七十日審批政策。

第三，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據和其他數(shù)據，給予一定的數(shù)據保護期。數(shù)據保護期內，不批準其他申請人同品種上市申請。實踐中，由于受試者數(shù)量少，孤兒藥研發(fā)數(shù)據重復性低，數(shù)據保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期激勵替代數(shù)據保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市。

加快制定個人信息安全國家標準

在醫(yī)藥專業(yè)領域之外，丁列明還關注到社會普遍出現(xiàn)的比如個人信息安全問題。

網絡時代個人信息安全面臨嚴峻挑戰(zhàn)。中國互聯(lián)網絡信息中心公布的《2019中國網民信息安全狀況研究報告》顯示，77.7%的被調查網民遭遇過信息安全事件。工信部運行監(jiān)測協(xié)調局統(tǒng)計，截至2020年底，國內市場上監(jiān)測到的App數(shù)量達到345萬款。中消協(xié)《App個人信息泄露情況調查報告》表明，個人信息泄露途徑繁多，主要包括不法分子有意泄露、出售或者非法向他人提供，以及平臺對個人信息的過度采集。因個人信息被泄露導致的被詐騙案件更是層出不窮。

面對嚴峻的網絡安全形勢，我國制定出臺了《網絡安全法》《數(shù)據安全法》《個人信息保護法》等法律，并大力開展網絡安全標準化建設。但基層反映仍存在兩方面問題：其一，個人信息安全強制性國家標準建設滯后、幾近空白，其二，個人信息安全推薦性國家標準適用尷尬、效力不足。

為此，丁列明建議由中央網信辦、國家市場監(jiān)管總局和國家標準化管理委員會牽頭，完善國家網絡安全標準化體系頂層設計，加快推進個人信息安全方面的強制性國家標準研制。

第一，專項制定《網絡安全標準化行動計劃》，將《網絡安全法》《數(shù)據安全法》和《個人信息保護法》等法律中明確要求制定的國家標準作為當前網絡安全標準化體系建設的優(yōu)先事項，結合信息技術發(fā)展趨勢以及網絡安全保障、新興技術與產業(yè)發(fā)展的需求，適當縮短網絡安全標準修訂迭代周期，增強社會公眾對標準制定的參與度，確保國家標準的適用性、先進性、規(guī)范性。

第二，適時將《個人信息安全規(guī)范》轉換為國家強制性標準，提升《個人信息安全規(guī)范》標準的實施效力，填補個人信息安全方面強制性國家標準和強制性要求的空白。同時，推動個人信息安全標準與國家相關法律法規(guī)的配套銜接，使技術標準規(guī)范與法律法規(guī)有機融合，切實發(fā)揮強制性國家標準在數(shù)據安全治理方面的“固根基、兜底線”作用。

第三，大力貫徹實施網絡安全有關國家標準。