4月22日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（02616.HK）同類首創(chuàng)藥物拓舒沃^®（艾伏尼布片）AGILE III期臨床研究結(jié)果在全球權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》重磅發(fā)表。該研究數(shù)據(jù)顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃^®是首個(gè)證實(shí)了與阿扎胞苷聯(lián)用可提高初治IDH1突變型急性髓系白血�。ˋML）患者無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）的靶向療法，為該類患者的一線治療帶來重大進(jìn)展。

　　公開資料顯示，2019年7月基石藥業(yè)宣布全球III期注冊試驗(yàn)AGILE在中國完成首例患者給藥，中國共有16家研究中心參與了AGILE研究。目前，基石藥業(yè)計(jì)劃在中國遞交拓舒沃^®該適應(yīng)癥的新藥上市申請。同時(shí)在包括美國在內(nèi)的其他國家和地區(qū)，艾伏尼布片該新適應(yīng)癥的上市申請正與相應(yīng)的藥品監(jiān)督管理部門積極展開溝通。此外，拓舒沃^®已在中國大陸獲批，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血�。≧/R AML）患者。

　　AGILE III期臨床研究結(jié)果療效顯著

　　為一線治療初治IDH1突變AML患者帶來新選擇

　　《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》創(chuàng)刊于1812年，作為全球最受認(rèn)可、引領(lǐng)創(chuàng)新、客觀公正的權(quán)威雜志， 其影響力長期高居全球臨床綜合性醫(yī)學(xué)雜志首位�；�石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們非常高興地看到AGILE III期AML研究優(yōu)異數(shù)據(jù)在全球頂尖同行評審性質(zhì)全科醫(yī)學(xué)周刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表，這充分彰顯了全球權(quán)威學(xué)術(shù)期刊對該研究結(jié)果和學(xué)術(shù)價(jià)值的高度認(rèn)可。IDH1突變AML患者的預(yù)后差，尤其是IDH1突變的未經(jīng)強(qiáng)化化療的初治AML患者。拓舒沃^®聯(lián)合阿扎胞苷療法將有望為這部分患者帶來新的治療選擇。”

　　據(jù)資料顯示， AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有20,000例新發(fā)病例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。大多數(shù)AML患者最終會復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)或難治性AML患者的預(yù)后通常較差。患者五年生存率約29.5%。在被診斷為急性髓細(xì)胞白血病的患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。

　　據(jù)了解，AGILE研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照臨床試驗(yàn)，旨在評估拓舒沃^®聯(lián)合阿扎胞苷相較于安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷在先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者中的療效和安全性。AGILE III期研究結(jié)果達(dá)到了無事件生存期的主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括完全緩解率、總生存期、完全緩解和完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)的緩解率、以及客觀緩解率。

　　AGILE III期研究數(shù)據(jù)顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃^®與阿扎胞苷聯(lián)合治療患者的EFS、組患者的OS、完全緩解率、完全緩解加完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)的緩解率均獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，OS從安慰劑組的7.9個(gè)月提升到24個(gè)月，將為初治IDH1突變AML患者的一線治療帶來新選擇。

　　全球范圍內(nèi)取得多項(xiàng)重磅進(jìn)展

　　拓舒沃^®市場潛力進(jìn)一步凸顯

　　目前，拓舒沃^®多項(xiàng)臨床研究正在開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質(zhì)瘤、膽管癌等多個(gè)適應(yīng)癥，2022年第一季度，更是接連在中國、美國、歐洲等國家和地區(qū)取得多項(xiàng)突破性進(jìn)展，未來還有巨大的可開發(fā)市場潛力。

　　今年1月底，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)拓舒沃^®的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者。這是自2021年以來，基石藥業(yè)繼同類首創(chuàng)的精準(zhǔn)藥物普吉華^®（普拉替尼膠囊）、泰吉華^®（阿伐替尼片）和潛在同類最優(yōu) PD-L1抗體藥物擇捷美^®（舒格利單抗注射液）之后在一年內(nèi)上市第四款新藥。目前，基石藥業(yè)已有7項(xiàng)新藥上市申請（NDA）獲得批準(zhǔn)。

　　業(yè)界普遍認(rèn)為，拓舒沃^®的上市，填補(bǔ)了AML精準(zhǔn)靶向治療的空白，也為基石藥業(yè)打開新的治療市場，也標(biāo)志著基石藥業(yè)開始邁向更加多元的治療市場。2021年以來，基石藥業(yè)上市的新藥已經(jīng)覆蓋了非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）、AML等不同治療領(lǐng)域，這些領(lǐng)域均是目前中國醫(yī)藥(600056)市場未滿足的治療需求。

　　同月，艾伏尼布片獲準(zhǔn)在中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)博鰲超級醫(yī)院應(yīng)用于臨床急需，用于既往接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者的治療，成為了基石藥業(yè)在博鰲成功落地的第三款藥物。3月，拓舒沃^®已在博鰲超級醫(yī)院開具首張?zhí)幏剑�順利完成首例患者用藥。值得注意的是，這是艾伏尼布片在國內(nèi)的首次臨床應(yīng)用，也是在美國以外開出的首張?zhí)幏健?/p>

　　在藥物可支付性方面，艾伏尼布片已取得多項(xiàng)進(jìn)展，作為75種海外特藥之一，被納入北京普惠健康保險(xiǎn)，又作為25種國內(nèi)藥品之一被納入海南樂城全球特藥險(xiǎn)等。此外，早在2020年，拓舒沃^®被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時(shí)，作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃^®以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

　　中國以外，拓舒沃^®也取得多項(xiàng)重磅進(jìn)展。今年3月，拓舒沃^®聯(lián)合阿扎胞苷用于一線治療IDH1突變型AML患者治療的補(bǔ)充新藥上市申請（sNDA）獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理并授予優(yōu)先審評。此前，拓舒沃^®已獲美國FDA批準(zhǔn)用于多個(gè)適應(yīng)癥，包括用于單藥治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者，以及年齡≥75歲或因?yàn)槠渌�合并癥無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者，以及作為首個(gè)且唯一的靶向療法用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法確診的先前經(jīng)過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。在歐洲市場，拓舒沃^®兩項(xiàng)適應(yīng)癥的上市許可申請已遞交至歐洲藥品管理局（EMA），分別為聯(lián)合阿扎胞苷一線治療不適合強(qiáng)化療的IDH1突變型AML患者和既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性IDH1突變型膽管癌患者，拓舒沃^®有望成為全球首個(gè)在歐洲申報(bào)上市的IDH1靶向治療藥物。

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